Una terapia per i difetti genetici

COFINANZIAMENTO - Borsa di Studio: per il Corso di dottorato in Medicina dello sviluppo e scienze della programmazione sanitaria, curriculum  Emato-oncologia, genetica, malattie rare e medicina predittiva

Assegnataria: Anna Maria Tolomeo

Principal Investigator: Prof. Maurizio Muraca

TITOLO - Studio in provetta: dalle cellule staminali del liquido amniotico alla terapia personalizzata per bambini con difetti genetici.

Grazie alla diagnosi prenatale è possibile scoprire problemi gentili del feto anche neuronali e il nostro progetto di ricerca si basa sull’applicazione di una tecnica innovativa di modificazione genica ( per la quale è stato dato il premio nobel nel 2012 allo scienziato giapponese Yamanaka) che permette di far ritornare le cellule simili a quelle che hanno dato vita allo sviluppo del bambino nell’utero della mamma e differenziarle in neuroni. Quindi dal liquido amniotico di scarto che viene prelevato per diagnosi prenatale, si isolano in provetta le cellule staminali, si modificano in modo tale da avere neuroni (sempre in provetta) e in questo modo è possibile avere a disposizione materiale del bambino malato sul quale è possibile studiare le alterazioni biochimiche, perfezionare la diagnosi e sviluppare una terapia personalizzata. Con questo approccio si mira a migliorare le condizioni di vita di bambini meno fortunati di altri.