Progetto “Una sfida per la vita”

In Italia, si contano più di 20.000 persone affette dalle Neurofibromatosi (NF) e Schwannomatosi, (solo in Veneto, ci sono 2000 persone) ed almeno la metà sono bambini.

Una parte di loro sviluppa tumori a carico del sistema nervoso che talvolta crescono a dismisura sia in dimensione che numero, creando gravi conseguenze alla salute.
Una piccola percentuale dei neurofibromi periferici si trasforma in sarcoma delle guaine, un tumore maligno estremamente aggressivo.
Al momento non esistono farmacologi efficaci in grado di fare regredire completamente questi tumori, anche per la loro elevata diversità e complessità biologica.

L’associazione Linfa, sostiene da 10 anni la ricerca scientifica con progetti scientifici di punta che attraverso strategie innovative di oncologia di precisione, si prefiggono di identificare nuove terapie personalizzate per dare speranza alle persone con NF.

Il progetto “Una sfida per la vita”, attivo dal 2018 ha come finalità quella di studiare a fondo la firma biomolecolare dei tumori in ciascun paziente per identificare una cura farmacologica personalizzata in grado di garantirne la regressione completa.
Consta di due obiettivi complessi che illustriamo in breve:

Obiettivo 1- Identificazione di indicatori biologici per la diagnosi precoce di malignizzazione dei neurofibromi e la scelta di terapia personalizzata.
Questa parte dello studio si prefigge di scoprire nei campioni biologici di ogni paziente indicatori biologici utili sia per sondare lo stato dei neurofibromi che orientare verso una terapia personalizzata.
Include due strategie complementari:
   

    I. esplorazione immuno-istologica di nuove molecole candidate in biopsie solide del tumore ► COSTO/paziente: 400 EURO
    II. indagine genetica di DNA circolante isolato da biopsie liquide (prelievi venosi) per mettere a punto accertamenti diagnostici non invasivi ► COSTO /paziente: 2800 EURO

Centri coinvolti:
    • U.O.C. Anatomia Patologica, Università di Padova
    • Servizio di diagnostica dell’Istituto Oncologico Veneto
    • Centro di riferimento per le neurofibromatosi di Turku (Finlandia)

Obiettivo 2- Selezione di nuovi farmaci per la cura dei tumori
Questa sezione del progetto è finalizzata alla selezione di farmaci anti-tumorali effettuata direttamente sulle cellule provenienti dal tumore.
Consta di varie fasi, la prima delle quali è già stata completata:

    I. Messa a punto di modelli in vitro con le cellule del tumore utile in futuro per lo screening di nuovi farmaci e terapie combinate selezionate sul singolo paziente.► OBIETTIVO SCIENTIFICO RAGGIUNTO
    II. Screening di farmaci sul modello in vitro
    III. Studio dell’influenza della matrice fibrotica sulla progressione tumorale per identificare nuovi target terapeutici ► OBIETTIVO SCIENTIFICO PARZIALMENTE RAGGIUNTO

OBIETTIVO DI RACCOLTA DELLA VENICE MARATHON: ANALISI BIOLOGICA COMPLETA DEI CAMPIONI TUMORALI DEL PAZIENTE.
COSTO PREVISTO 3200 Euro/paziente.
Nel progetto pilota vorremmo arrivare ad analizzare in due anni almeno 20 pazienti.
TOT: 64.000.00 EURO