Una possibile nuova terapia per i malati di talassemia

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La talassemia è una malattia ereditaria che comporta anemia, cioè una diminuzione della presenza di emoglobina utile al trasporto dell'ossigeno nel sangue. Si tratta di una malattia rara che colpisce più di 7.000 persone in Italia.

I pazienti con la malattia in forma grave devono essere trattati sin dai primi anni di vita con trasfusioni di sangue, ogni 2-5 settimane, ed ogni trasfusione ha una durata di almeno 3 ore. Questo ha naturalmente un impatto drammatico sulla vita lavorativa di questi malati e sulla loro qualità della vita, oltre ad esporli a gravi effetti collaterali che si evidenziano dopo qualche anno di continuo trattamento trasfusionale. La correzione delle cause della malattia non è per ora possibile, mentre è vicina la possibilità di introdurre trattamenti terapeutici capaci di ridurre sensibilmente la frequenza delle trasfusioni nei malati più gravi e di renderle non necessarie nei malati con gravità intermedia.

Uno di questi trattamenti promettenti consiste nell’utilizzo di un farmaco già in commercio per altre malattie e che ha dimostrato in laboratorio di essere un potenziale rimedio per i malati di talassemia. Questo farmaco si chiama Rapamicina ed è stato studiato da molti anni nei laboratori della Università di Ferrara da parte del Gruppo di Ricerca del Prof. Gambari. Rare Partners è impegnata nel supportare il gruppo del Prof. Gambari allo scopo di trasformare questa molecola interessante in un vero e proprio farmaco utilizzabile per i malati di talassemia. Il percorso è molto lungo ed impegnativo ma il primo passo importante è a portata di mano e consiste nell’ottenere delle ulteriori conferme della attività di questa molecola per potere iniziare il suo studio in clinica.

Per fare questo Rare Partners chiede il vostro contributo al finanziamento di una borsa di studio di un ricercatore che possa svolgere in laboratorio gli esperimenti necessari.

NON LASCIAMO NEL CASSETTO UN RIMEDIO POTENZIALMENTE UTILE AD ALLEVIARE LA SOFFERENZA DI TANTI MALATI DI TALASSEMIA!

AIUTIAMO dei ricercatori appassionati e di grande valore a vedere trasformati i risultati delle loro ricerche in qualcosa che abbia un impatto reale sulla vita di tanti pazienti!