Aiutaci a trovare una nuova terapia per sconfiggere l’emofilia! Nei laboratori della Fondazione TES, con il sostegno di Avis, stiamo studiando le cellule staminali del sangue che potrebbero essere usate per sostituire le cellule che nel paziente emofilico non sono più in grado di produrre i fattori per la coagulazione del sangue.

Le ricerche in atto sull'emofilia di Fondazione TES (per approfondimenti, continua a leggere)

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Gli obiettivi raggiunti

Condrociti da emofilico: la pubblicazione

In data 11 aprile 2016 è stato accettato per la pubblicazione nella rivista scientifica Cell and Tissue Research il lavoro di ricerca dal titolo: Autologous chondrocytes as a novel source for neo-chondrogenesis in haemophiliacs.
Si tratta di un progetto di ricerca nato dalla collaborazione tra l’Università degli Studi di Padova (Dipartimento di Scienze del Farmaco), la Fondazione TES e il Dipartimento di Ematologia e il Centro per l’Emofilia di Castelfranco Veneto, con il sostegno di Avis Regionale Veneto e APE (Avis per il Progresso Ematologico).

Lo studio ha consentito di realizzare in laboratorio delle protesi intelligenti per il recupero di danni della cartilagine nei pazienti emofilici. Una delle complicanze dell’emofilia è, infatti, una forma di artropatia causata da emorragie che si verificano nelle articolazioni (es. ginocchio) e danneggiano il tessuto cartilagineo. Poiché la terapia attuale presenta numerosi limiti, risulta importante individuare nuove strategie di riparazione della cartilagine articolare, soprattutto se si considera quanto l’artropatia emofilica comprometta la qualità della vita del paziente.

Considerato ciò, la ricerca si è svolta in due fasi:

- abbiamo studiato per la prima volta le cellule della cartilagine da emofilico al fine di individuare eventuali differenze rispetto a quelle del donatore sano;

- abbiamo sviluppato un prototipo di protesi bio-ibrida unendo le potenzialità di un nuovo biomateriale recentemente brevettato dal nostro gruppo, con quelle di un tessuto connettivo maturo ottenuto dal cordone ombelicale umano (Gelatina di Wharton).

I dati ottenuti dimostrano che è possibile un futuro trattamento dell’artropatia emofilica mediante l’utilizzo di una nuova protesi capace di mimare le proprietà della cartilagine e contenente cellule derivate dal paziente stesso, eliminando così il rischio di rigetto. Dopo revisione e valutazione da parte di esperti del settore, i risultati della ricerca sono stati accettati per la pubblicazione e quindi riconosciuti dalla comunità scientifica internazionale per la loro originalità e significatività sperimentale.to, con il sostegno di Avis Regionale Veneto e APE (Avis per il Progresso Ematologico).

Le ricerche in atto sull'emofilia di Fondazione TES (in fase di aggiornamento)

Silvia Barbon, 30 anni, di Roncade (Tv) è laureata in Biologia Evoluzionistica. Dopo il dottorato di ricerca in Biologia e Medicina della rigenerazione, che consegue nell’aprile 2013, nel 2014 è titolare di una borsa di ricerca della Fondazione TES Onlus e nel 2015 ottiene una borsa di studio post-doc presso l'Università di Padova finanziata dalla Fondazione stessa.

Attualmente il lavoro di ricerca è indirizzato ad una nuova strategia terapeutica per il trattamento dell’emofilia, con lo scopo di superare i limiti delle terapie attualmente in uso. Tale strategia si basa sul ricorso alla terapia cellulare, ovvero al trapianto a livello epatico di cellule staminali che potrebbero promuovere il rinnovamento della popolazione di cellule endoteliali che nel fegato del paziente emofilico non sono più in grado di produrre i fattori della coagulazione. Il nostro obiettivo è quello di isolare cellule progenitrici endoteliali (EPC) per poi differenziarle in cellule endoteliali dei sinusoidi epatici, capaci di produrre i fattori VIII e IX.

Elena Stocco, 29 anni, è di San Martino di Lupari (Pd) e si è laureata nel 2011 in Farmacia presso l'Università degli Studi di Padova. Dopo il dottorato di ricerca in Biologia e Medicina della rigenerazione, che consegue nell’aprile 2015, ottiene una borsa di studio post-doc presso l'Università di Padova finanziata dalla Fondazione Tes Onlus.

Attualmente il lavoro di ricerca è indirizzato verso lo studio dei condrociti da cartilagine di paziente emofilico come risorsa per il trapianto autologo. L’obiettivo è quello di creare dei sistemi “intelligenti” capaci di promuovere la rigenerazione del tessuto cartilagineo stesso. La strategia si basa sulla somma delle potenzialità di un nuovo materiale sintetico biodegradabile, recentemente brevettato dal gruppo del Prof. Claudio Grandi, e la gelatina di Wharton del cordone ombelicale. I risultati preliminari indicano che il sistema “intelligente” proposto in vitro è in grado di favorire con la stessa efficacia la crescita dei condrociti dell’emofilico e quelli del donatore sano.

Questi primi risultati positivi ci incoraggiano a proseguire con ulteriori indagini sperimentali.

Fondazione TES promuove la ricerca nel campo della medicina rigenerativa basata sulle cellule staminali estratte principalmente dal sangue di donatori volontari.

I progetti di ricerca di Fondazione TES contribuiscono ad aprire nuove possibilità di cura per malattie metaboliche (diabete, emofilia), neurodegenerative (parkinson, alzheimer) e per le osteopatie (ricostruzione del tessuto osseo e cartilagineo attraverso l’impiego di biomateriali).

L’attività di ricerca si sviluppa all’interno dei laboratori delle Università di Padova e di Verona e riguarda l’innovativo ramo terapeutico della medicina rigenerativa e dell’ingegneria tessutale. La partnership con Avis Veneto ha permesso di avviare la linea di ricerca sullo studio di cellule staminali circolanti nel sangue come nuovo farmaco per la rigenerazione dei tessuti.

La nostra ricerca si sta concentrando sull’isolamento dal sangue di cellule staminali endoteliali, ovvero quelle che formano la parete dei vasi sanguigni, che potrebbero essere utilizzate per la cura dell’emofilia. A causa di un difetto genetico, i pazienti emofilici non sono in grado di produrre quantità sufficienti di fattori che servono a coagulare il sangue. Questo comporta la comparsa di emorragie non solo in seguito a traumi, ma anche in modo del tutto spontaneo. La terapia attuale dela malattia richiede di affrontare costi elevati per la produzione dei fattori sostitutivi da somministrare ai pazienti. Il nostro scopo è quello di trovare una nuova cura, più economica e accessibile, basata sul trapianto di cellule staminali che andranno a sostituire quelle cellule che nell’emofilico non producono più i fattori coagulanti.

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